En España hay 40 pacientes de ese tipo. Por eso es difícil que los grandes grupos farmacéuticos encuentren en su tratamiento los beneficios económicos deseados. Ahora hay una nueva oportunidad para los niños con LLA que no responden a otros tratamientos de quimioterapia. Se llama clofarabina y va a ser distribuida por Genzyme.
El presidente de la compañía en España, Fernando Royo, aclara que “ni siquiera se espera que durante los próximos años clofarabina vaya a suponer un gran volumen de ventas. Pero estamos hablando de 40 vidas de niños y de una nueva oportunidad”.
Los niños que tras haber recibido quimioterapia sufren una recaída de su leucemia (recidiva), tienen una mayor resistencia a muchos de los fármacos que se usan en la actualidad. Presentan además una toxicidad orgánica acumulada, que hace difícil que nuevos ciclos de quimioterapia puedan ser administrados a las dosis necesarias para conseguir una remisión completa.
Una terapia nueva, que permitiera a los pacientes con LLA que han recaído varias veces tener una remisión completa o, al menos, suficientemente prolongada, tendría un valor clínico significativo. Clofarabina es el único tratamiento capaz de aportar 56 semanas más de vida a los niños en estas situaciones extremas, proporcionando así el tiempo suficiente como para poder recibir un trasplante con el que eliminar definitivamente la leucemia, y esto tiene un valor humano incalculable.
CÓMO VENCER LA LEUCEMIA
Clofarabina es una pequeña molécula que ataca a las células tumorales malignas dañando el ADN que contienen en su núcleo y evitando que pueda ser reparado. Así se provoca la llamada apoptosis celular, es decir, un proceso controlado de muerte de todas estas células cancerígenas. La principal ventaja del nuevo tratamiento frente a los anteriores es su mayor potencia a la hora de dañar el ADN de las células tumorales.
El medicamento entra en las células atravesando su membrana externa y se transforma en la forma activa Clofarabina-trifosfato (10 veces más eficiente) la cual producirá la muerte celular mediante un triple mecanismo de acción.