Consiguen curar viejas heridas de personas con piel de mariposa gracias a una terapia genética

Una nueva investigación ha dejado buenos resultados para los conocidos como 'niño mariposa'. Y es que expertos han dado con la primera terapia génica sobre la piel cura a estas personas de heridas que llevaban años sin cicatrizar. Dicha terapia se aplica directamente sobre al piel y ya ha curado a nueve pacientes que sufrían esta enfermedad, conocida como epidermólisis bullosa, que provoca terribles heridas con cualquier contacto. 

De hecho, especialistas de estos 'niños mariposas' destacan que hay heridas que se pueden llevar años abiertas y sin cicatrizar. En este sentido, la epidermólisis bullosa es un conjunto de trastornos genéticos que provocan una hipersensibilidad de la piel, generando piel frágil con ampollas. 

Los conocidos como 'niños mariposa' reciben este nombre porque la enfermedad comienza a desarrollarse desde el nacimiento y hace que la piel sea tan delicada como las alas de este insecto.

Las personas con esta enfermedad cuentan con un defecto en el gen COL7A1, que hace que las personas no puedan sintetizar la proteína colágeno 7. Esta proteína es la encargada de mantener unidas las dos capas más externas de la piel: la epidermis y la dermis.

Las personas con epidermólisis bullosa hace que al menor contacto se les abran llagas y heridas por todo el cuerpo.

Resultados alentadores para los 'niños mariposas'

La última investigación sobre esta enfermedad ha dejado un buen sabor de boca. Y es que se ha realizado una nueva terapia en nueve pacientes con esta dolencia. El estudio se ha llevado a cabo en la Universidad de Stanford (EE UU) y ha sido liderado por Peter Marinkovich, dermatólogo de la Universidad de Stanford.

El trabajo, publicado en Nature Medicine, se basa en un virus del herpes modificado que lleva en su interior dos copias sanas del gen COL7A1. Entonces, como explican los expertos, cuando el patógeno desactivado entra en las células, estas comienzan a producir la proteína que corrige la enfermedad.

Como apuntan los especialistas, lo más llamativo de esta terapia es que se aplica directamente en gotas sobre la piel, sin tocar las lesiones. Y los resultados han sido todo un éxito. La mayoría de heridas se curaron tras el tratamiento y permanecieron cerradas durante al menos tres meses. Por contra, las heridas que no fueron tratadas, cicatrizaron mucho menos.

“Esta terapia refuerza la piel y rompe el ciclo de apertura y cicatrización crónica de heridas en los pacientes”, explicaba Peter Marinkovich.

Novedades de la nueva terapia génica

A diferencia de las terapias que siempre se han utilizado con esta enfermedad, este nuevo tratamiento no necesita hospitalización. Antes los métodos de curación de esta enfermedad se basaban en autotrasplantes.

En este caso, se tomaba una muestra de piel de paciente y se trataban sus células. Todo ello con el objetivo de corregir el defecto genético. Acto seguido se cultivaba el tejido hasta tener casi un metro cuadrado de piel sana para trasplantárselo al paciente en una intervención personalizada y complicada.

Por su parte, la nueva terapia génica se puede administrar de forma periódica sin efectos secundarios graves. Sin embargo, no corrige el defecto genético de forma permanente.

La clave de este nuevo tratamiento es que las células de los pacientes, al día de recibir el fármaco, producían el ansiado colágeno siete que permite cerrar las heridas.

Todavía queda mucho por avanzar, puesto que el proyecto se encuentra en su última fase, pero los resultados son muy positivos. “Estos resultados tienen implicaciones muy importantes porque pueden transformar el campo de la terapia génica”, aseguran los expertos.