La terapia genética CAR-T contra la leucemia linfoblástica aguda (LLA) desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona ha obtenido la aprobación de la Agencia Española del Medicamento, convirtiéndose en el primer tratamiento inmunológico de este tipo elaborado íntegramente en Europa autorizado por una agencia reguladora. El tratamiento ha sido desarrollado por un equipo de más de 175 profesionales.
Esta terapia avanzada, que consiste en modificar genéticamente los linfocitos T –una célula del sistema inmunitario– del paciente para que sean capaces de destruir las células cancerígenas, ha logrado que el 69% de los participantes en el ensayo clínico, que tenían una esperanza de vida de semanas, sigan vivos un año después y que el 47% estén libres de la enfermedad.
“Es un momento relevante para nuestro país, para la investigación y la sanidad pública. Es un momento de tremenda trascendencia”, ha enfatizado este miércoles en rueda de prensa el director general del Clínic, Josep M. Campistol, que ha celebrado que la autorización de la terapia permitirá su uso clínico para pacientes mayores de 25, más allá de los ensayos.
Campistol ha anunciado este “importante hito” junto con el director Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, Álvaro Urbano-Ispizua; el jefe del Servicio de Inmunología en el Centro de Diagnóstico Biomédico (CDB), Manel Juan; el jefe del Departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), César Hernández; y la directora del Área Asistencial del Servei Català de la Salut (CatSalut), Xènia Acebes.
La terapia del Clínic aprobada, denominada CAR-T ARI-0001, se enmarca en el Proyecto ARI, una iniciativa impulsada por Ari Benedé, una chica diagnosticada de leucemia linfoblástica aguda que falleció en 2016 a los 18 años, y su madre, Àngela Jover, para fomentar la investigación de ese tipo de tratamientos y que recaudó cerca de 1,8 millones de euros para llevar a cabo los estudios.
“Con el Proyecto ARI empezó todo. No solo los recursos económicos necesarios, sino la motivación, la ilusión, el trabajo en equipo. Siempre estaremos en deuda con Ari”, ha destacado Urbano-Ispizua.
“Hoy es un homenaje a Àngela, pero sobre todo a Ariana, que realmente se lo merece y se lo merecía: hoy sería un día realmente muy especial para ella”, ha añadido Campistol, que ha enfatizado que la terapia permitirá lograr la cura y recuperación de muchos pacientes de LLA.
Además de ser la primera terapia CAR-T desarrollada completamente en Europa, el director general del Clínic también ha puesto de relieve su carácter académico y no comercial, es decir, que ha sido elaborado por centros de investigación y no por compañías privadas, lo que supone que el tratamiento será mucho más asequible para el Sistema Nacional de Salud.
En esa misma línea, Urbano-Ispizua ha destacado, en un vídeo difundido por el Clínic, que “el beneficio” que aporta el ARI-0001 en primer lugar “es que cubre un hueco para los pacientes de este tipo de leucemia. Además, ha destacado que es positivo también el hecho de producirlo en el mismo hospital, ”lo que hace que al paciente se le pueda administrar el tratamiento de una forma mucho más rápida y sencilla“. De hecho, ha destacado, otro aspecto importante es que se puede ”adecuar“ a las características de quien va a recibirlo. Por último, ha enumerado el coste, ”muy inferior“ al de un CAR-T comercial.
Entre un 10% y un 15% de los pacientes de leucemia linfoblástica aguada no supera la enfermedad
La leucemia linfoblástica aguda es uno de los cuatro tipos principales de leucemia y se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea.
Aunque en la mayoría de los casos se consigue una remisión completa con quimioterapia o con el trasplante de médula ósea, entre un 10% y un 15% de los pacientes fallecen por resistencia al tratamiento, por su toxicidad o por una recaída.
Ahora, con la aprobación de esta terapia, que se ha demostrado que es segura y eficaz, el Clínic espera poder atender a 25 pacientes al año.
Asimismo, ya ha puesto en marcha otro ensayo clínico con el ARI-0001 junto con nueve centros españoles para extender el uso de esta terapia y ayudar a que se autorice su uso en otros hospitales.
“Queda patente que el Sistema de Salud de Catalunya está a la vanguardia de las terapias avanzadas”, ha subrayado Acebes, que ha reiterado que el CatSalut “apuesta fuerte para desarrollar tratamientos innovadores”, y ha asegurado que este “es un punto de partida para el crecimiento de las terapias avanzadas en Catalunya y también para otras CAR que se puedan producir en nuestra casa”.
Al respecto, Urbano-Ispizua ha avanzado que ya se está llevando a cabo un ensayo clínico de un CAR-T ARI-0002 dirigido a pacientes con mieloma múltiple, con unos resultados iniciales “muy esperanzadores”.