“La mayoría de los fármacos aprobados por la EMA [Agencia Europea de Medicamentos] entre 2009 y 2013 entraron en el mercado sin presentar pruebas de beneficio sobre la supervivencia o la calidad de vida”. Así de contundentes se han mostrado los autores de un estudio publicado en la revista British Medical Journal sobre los nuevos fármacos contra el cáncer.
Según los resultados de esta investigación, en el momento de su aprobación estos caros medicamentos solo habían demostrado mejoras en la supervivencia o la calidad de vida de los pacientes en un tercio de los tipos de cáncer indicados, un porcentaje que solo se eleva a la mitad tras más de cinco años en el mercado.
Antes de que un nuevo medicamento sea aprobado para entrar en el mercado, los laboratorios deben realizar toda una serie de estudios en los que se demuestren tanto sus beneficios, como su posible toxicidad. Sin embargo, las autoridades reguladoras pueden aprobar ciertos fármacos novedosos para enfermedades graves sin que se haya demostrado específicamente que puedan prolongar o mejorar la calidad de vida de los pacientes, apoyándose en una serie de medidas indirectas, también conocidas como variables subrogadas.
“Un objetivo intermedio o una variable subrogada puede ser la reducción del tamaño de un tumor o que éste deje de crecer”, explica a eldiario.es el presidente de la plataforma NoGracias, Abel Novoa. Sin embargo, “disminuir el tamaño de un tumor o detener su crecimiento no está necesariamente relacionado con una mayor supervivencia o una mejor calidad de vida”.
Las agencias reguladoras conceden esta aprobación a medicamentos prometedores que han dado buenos resultados para este tipo de objetivos intermedios, con la promesa de que tras la comercialización se irán presentando nuevas pruebas de su eficacia. Sin embargo, el estudio muestra que esto no sucede en la mayoría de los casos.
Ganancias marginales tras la comercialización
“Al menos 3,3 años después de la entrada en el mercado, todavía no había pruebas concluyentes de que estos fármacos prolongasen o mejorasen la vida para la mayoría de los tipos de cáncer para los que estaban indicados”, aseguran los autores del estudio, quienes también han concluido que en los casos en los que se observaron ganancias de supervivencia, éstas “eran a menudo marginales”.
Los autores del estudio aseguran que “los beneficios ofrecidos por muchos de los nuevos tratamientos para el cáncer son marginales y podrían no ser clínicamente significativos para los pacientes, a pesar de la rápida escalada de los costos”, con lo que hacen un llamamiento “para elevar nivel de evidencia necesario para la autorización de nuevos fármacos contra el cáncer”.
No es la primera vez que un estudio demuestra los problemas de las agencias reguladoras a la hora de aprobar este tipo de medicamentos. En 2015, el investigador de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, Vinay Prasad, publicó un estudio en la Revista de la Asociación Médica Estadounidense sobre los medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) y sus conclusiones fueron similares.
Un modelo “roto”
El propio Prasad ha escrito un artículo de opinión en el British Medcial Journal tras la publicación del nuevo estudio, en el que repasa los principales problemas de las agencias reguladoras. “A pesar de que estamos aprobando medicamentos para el cáncer a un ritmo muy rápido, pocos llegan al mercado con suficiente evidencia”, explica Prasad. “Si añadimos a esto que el costo promedio de los nuevos medicamentos contra el cáncer sobrepasa los 100.000 dólares por año de tratamiento, la conclusión no puede ser otra que el sistema regulador está roto”, sentencia este investigador.
El excesivo precio de estos medicamentos es uno de los problemas que plantean muchos especialistas, ya que suponen una carga importante para el sistema sanitario, a pesar de no haber demostrado una mejora significativa en la vida de los pacientes. Según Abel Novoa, “en 2016 se gastaron unos 2.500 millones de euros en antineoplásicos y es posible que la mitad de ese dinero se esté desperdiciando”. Novoa plantea que estos recursos se podrían estar utilizando “en tratamientos paliativos, que están infrafinanciados, ya que se calcula que la mitad de los pacientes de cáncer fallecen sin un tratamiento de paliativos adecuado”.
También el investigador del Imperial College de Londres, Peter Wise, publicó un estudio el pasado año en el que ahondaba en los problemas éticos relacionados con el tratamiento del cáncer y el modelo regulatorio actual. Wise aseguraba en su estudio que “a pesar de la considerable inversión realizada, los nuevos fármacos de quimioterapia han tenido poco efecto sobre la supervivencia en adultos con cáncer metastásico” y recordaba que la mejora en la supervivencia de los pacientes con cáncer que se ha dado en las últimas cuatro décadas “se debe principalmente a la mejora del diagnóstico y tratamiento tempranos, en lugar de los desarrollos en la quimioterapia citotóxica”.
Críticas al exceso de quimioterapia
En este sentido también se expresó la propia revista británica en noviembre del pasado año a través de un editorial titulado ¿Demasiada quimioterapia?. Los editores de la revista atacaban el sistema regulatorio actual y afirmaban que “los ensayos no representativos y financiados por la industria que usan criterios de valoración sustitutivos son parte del problema”, pero “también lo son los fallos del sistema regulatorio”.
El editorial ahondaba además en la preocupación de que los pacientes puedan estar siendo “engañados por relatos demasiado entusiastas de lo que se puede conseguir con la quimioterapia” en los casos de cáncer más avanzados y aseguraba que “muchos esperan una cura, cuando en realidad solo ganarán unos meses de vida extra”.
A pesar de las críticas a la “sobrevaloración” y la “posible sobreutilización” de los tratamientos con quimioterapia en algunos casos, Novoa recuerda que este tipo de terapia “es muy útil es muchísimos pacientes, ya que más de la mitad se curan gracias ella”. El problema, continua este médico de familia, surge en aquellos individuos que tienen cáncer en estados más avanzados, “es en éstos pacientes en los que tenemos más dudas de que los nuevos fármacos de quimioterapia que estamos utilizando realmente les estén aportando algún beneficio”.
Según los resultados obtenidos por los investigadores, entre 2009 a 2013 la EMA aprobó el uso de 48 fármacos indicados para 68 tipos de cáncer. En el momento de la aprobación, solo se consiguió una prolongación significativa de la supervivencia en 24 de las 68 indicaciones (un 35%), mientras que solo se detectó una mejora en la calidad de vida de los pacientes en 7 de las indicaciones (un 10%).
De las 44 indicaciones para las cuales no había evidencia de una mayor supervivencia en el momento de la aprobación, solo en 3 (un 7%) se consiguió demostrar alguna ganancia tras la comercialización, mientras que de las 61 que no mostraron mejoras en la calidad de vida, solo en 5 se demostró un beneficio significativo. Globalmente, y tras un seguimiento de 5,4 años, solo se demostró alguna mejora significativa en la supervivencia o en la calidad de vida en 35 indicaciones (51%), mientras que en las otras 33 (49%) los resultados siguen siendo inciertos.