El primer aviso llegó con un atragantamiento mientras comía un trozo de ternera. Al ser un pedazo de carne que podía estar un poco duro, no le dio mayor importancia. Era algo que le podía haber pasado a cualquiera. Pero aquello no fue un incidente aislado. Al primer atragantamiento le siguieron muchos más y, aunque en alguna ocasión llegaron a decirle que podía deberse a que comía demasiado deprisa, poco tiempo después, le diagnosticaron esofagitis eosinofílica, una dolencia que hace que el esófago se estreche.
Carlos Solas tiene 33 años y lleva una década conviviendo con su enfermedad. A veces le cuesta hablar de lo que le está pasando. Se le entrecorta la voz porque en los últimos meses ha empeorado y ha vuelto a las papillas. Tiene un nuevo brote. “Es una enfermedad que afecta al esófago. Provoca una inflamación que impide que los alimentos pasen”, describe desde el otro lado del teléfono.
Ahora mismo está escribiendo una tesis doctoral sobre su propia enfermedad y trabaja dos días a la semana en el club de tenis que comparte con su hermano. No puede ir más días por semana porque está agotado. También ha dejado de hacer deporte, algo que formaba parte de su vida puesto que había estudiado INEF y se estaba preparando las oposiciones para ser profesor de instituto.
Carlos, con su esofagitis, ilustra el problema de los medicamentos huérfanos. A él le han dejado de funcionar las medicinas habituales que se utilizan para esta enfermedad –además de la dieta y reintroducción de los alimentos para ver si se trata de una alergia alimentaria y, en último momento las endoscopias para ensanchar el tubo–. Quiere probar un nuevo medicamento pero, a pesar de contar con el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento, no dispone de financiación pública y tampoco se ha comercializado en España.
“No es infrecuente”
La enfermedad “es una inflamación de causa no bien conocida”, confirma el doctor José Miguel Esteban, médico especialista de aparato digestivo y jefe de endoscopia del Hospital Clínico San Carlos de Madrid. “El hallazgo fundamental es la presencia de eosinófilos –glóbulos blancos– en un nivel superior al normal en el esófago”, describe el especialista. Esto hace que el esófago se inflame y que el conducto pueda llegar a estrecharse hasta tal punto que sea imposible tragar.
Los síntomas principales de esta patología son la disfagia –no poder tragar– y los atragantamientos. Cuando estos últimos se suceden a menudo, se puede llegar a desarrollar un miedo a la comida o a estar lejos de un hospital por si un pedazo de alimento que no pasa llega a provocar una asfixia.
“El problema de la inflamación es que no permite que los alimentos pasen. A veces no pasa ni la bebida, que es lo que a mí me pasó durante mucho tiempo. Me costaba incluso beber agua”, añade Solas, que perdió nueve kilos en dos semanas, durante un brote que le sacudió en plena pandemia.
Según los datos que maneja la Asociación Española de Esofagitis Eosinofílica (AEDESEO) de la que Solas es delegado, en España, 40.000 personas padecen dicha enfermedad. “Todos los médicos de digestivo, casi todas las semanas, evidenciamos un caso esofagitis eosinofílica. No es infrecuente”, señala el doctor Esteban.
Cuando el tratamiento deja de funcionar
El medicamento huérfano en este caso se llama Jorveza, que es un corticoide bucodispensable que basa su novedad en la manera en la que se administra. ¿Qué significa huérfano? Por un lado, que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos no ha aprobado su financiación. Y, por otro, que el laboratorio –Dr. Falk Pharma– no ha procedido a comercializarlo.
Según apuntan desde el laboratorio, su objetivo es que Jorveza esté “accesible a los pacientes en España con esofagitis eosinofílica”. En muchos países europeos ya se está utilizando y su precio, para Europa, es de 220 euros por paquete de 60 pastillas
“Llevo muchos años intentando que se financie. Este medicamento, que también son corticoides, se administra de manera diferente y se supone que tiene una mayor efectividad”, explica Solas. “Según un estudio que se hizo en España, Jorveza tuvo una efectividad en más del 90% de los pacientes a los que se le administró”. Solas se agarra a ese porcentaje porque quiere dejar de formar parte de otro, apunta. “Al 15% de las personas que padecen mi enfermedad ningún tratamiento de los que nos ofrecen en España nos hace efecto”.
Medicinas caras
Los medicamentos huérfanos suelen ser muy caros y se utilizan en diferentes ámbitos de la medicina como, por ejemplo, en tratamientos contra el cáncer o en el área de la inmunología. Algo que también les caracteriza es que, la mayor parte de las veces, cuentan con ventajas en forma de financiación pública para su desarrollo. Sin embargo, una vez elaborados, los Estados deben asumir precios muy altos para que puedan llegar al paciente.
Esta doble inversión se ha podido ver en el caso de las vacunas contra la COVID-19. Los Estados hicieron una gran inversión económica para elaborar las inyecciones contra el coronavirus. Posteriormente, se han destinado cientos de millones para la compra de vacunas que protejan a sus ciudadanos. En España, el borrador de los Presupuestos Generales del Estado para 2023 cuenta con una partida de más de 1.100 millones que se destinará únicamente a la compra de vacunas contra la COVID-19. Esto supone un 15% de todo el presupuesto sanitario.
“Los medicamentos huérfanos tienen una población diana mucho menor que cualquier otro medicamento para dolencias o enfermedades con prevalencias más altas”, explican desde la fundación Salud por Derecho. “Son medicamentos destinados a enfermedades raras y están rodeados de una serie de incentivos para fomentar su investigación”, apuntan.
“Muchos medicamentos, en general, obtienen financiación pública durante la fase de innovación, y no existen provisiones que aseguren el retorno de la inversión pública realizada. Cuando el medicamento terminado se autoriza y comercializa, los países tienen que negociar el precio. Es un sistema en el que hay una intervención financiera muy importante por parte de los Estados en la cadena de desarrollo del medicamento, pagando de nuevo el precio del producto final que es el medicamento”.
Por el momento, Solas tendrá que esperar a que se reanuden las negociaciones en el seno de la Comisión Interministerial, que ya resolvió en septiembre de 2019 la no financiación “teniendo en cuenta el criterio de racionalización del gasto público” y “la existencia de medicamentos u otras alternativas terapéuticas para las mismas afecciones a menor precio”, señala en su informe.
“Es algo muy duro porque yo ahora mismo estoy volviendo a comer papillas. Por no poder tragar, ya estuve meses comiendo papillas. Y ahora estoy volviendo para atrás”, concluye Solas.