Un niño con leucemia se cura con una nueva terapia financiada por primera vez por la sanidad pública en menores

Un niño de 6 años de Alicante, Álvaro, que padecía una leucemia linfoblástica aguda de tipo B y que no respondía al tratamiento convencional se ha curado y ha podido volver a su vida normal gracias a una nueva terapia genética, denominada CAR-T 19, que ha sufragado el Sistema Nacional de Salud.

Este niño ha sido tratado en el Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), de Esplugues de Llobregat (Barcelona), uno de los tres únicos centros pediátricos acreditados en España para ofrecer el tratamiento CAR-T, junto con el Hospital de la Vall d'Hebron, también en Barcelona, y el Hospital Niño Jesús, de Madrid.

Álvaro ya ha podido volver a su casa y este mismo jueves los médicos de Sant Joan de Déu le han dado permiso para hacer “una vida normal plena y disfrutar de la vida”, ha explicado este jueves con mucha emoción su madre, Marina.

La madre de Álvaro, junto con los doctores Miquel Pons, director médico del Hospital barcelonés, y Susana Rives, la hematóloga que ha seguido el caso, han dado a conocer en rueda de prensa los detalles de la aplicación del tratamiento CAR-T 19 en el pequeño.

Álvaro fue diagnosticado de leucemia linfoblástica aguda cuando era muy pequeño y, después de recibir el tratamiento habitual y ser sometido a un trasplante de médula en Alicante, recayó de su enfermedad y fue derivado a Sant Joan de Déu, donde se le aplicó el CAR-T 19 en otoño del año pasado.

Tras sufrir algunas complicaciones, de las que tuvo que ser tratado en la UCI, Álvaro ya ha podido volver a su casa, a compartir su día a día con su hermano pequeño y el resto de su familia.

Destruir las células cancerosas de forma dirigida

El CAR-T 19 es una terapia que ayuda al sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de una manera dirigida.

Consiste en extraer sangre del paciente mediante aféresis, una técnica que permite separar los componentes de la sangre, para obtener linfocitos T, un tipo de células del sistema inmunitario.

Los linfocitos T extraídos al paciente son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer el antígeno tumoral CD19, y destruir las células cancerígenas.

Una vez modificados genéticamente, en un proceso que puede durar de dos a cuatro semanas, los linfocitos son transferidos de nuevo al paciente, que puede hacer vida normal al cabo de unos tres meses.

El caso de Álvaro presentado hoy es el primero que financia el Sistema Nacional de Salud para un paciente pediátrico y ha costado unos 320.000 euros, ha indicado el doctor Pons, que ha añadido que el HSJC ya tenía experiencia en aplicar la citada terapia desde el año 2016.

De hecho, Sant Joan de Déu fue el único hospital español que participó en el ensayo clínico que la multinacional Novartis hizo a nivel mundial con el CAR-T 19, con 16 pacientes pediátricos.

Respuesta positiva en un 80% de los casos

De estos 16 enfermos, la respuesta al tratamiento fue positiva en un 80 % de los casos, y el 62 % de ellos continúa sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio, ha precisado la doctora Rives.

No obstante, en algunos casos, un 30 % aproximadamente, se producen complicaciones por toxicidad en algunos órganos y también de tipo neurológico, que han llevado a parte de estos pacientes a la Unidad de Cuidados Intensivos, ha indicado.

Por otra parte, este centro, junto con el Hospital Clínic de Barcelona, ha creado una plataforma conjunta para la realización de un ensayo del denominado CAR-T Ari, con diez pacientes que padecen otros tipos de cáncer.

Sant Joan de Déu tiene, además, otros dos ensayos abiertos con esta técnica CAR-T, uno para conseguir un CAR-T universal, con el que se pudiese transfundir las células no propias del paciente y ya listas, y un CAR-T de primera línea de ataque al cáncer.