La Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) autoriza la primera terapia genética en los Estados Unidos. “Esto marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales”, asegura este organismo en una nota de prensa.
El Kymriah, una terapia genética celular, se ha aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes menores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractaria, según apuntan en este comunicado. Será comercializado por la farmacéutica Novartis.
La FDA asegura que cada dosis de Kymriah “constituye un tratamiento personalizado y creado utilizando las propias células T (un tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos) del paciente individual”.
“Es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad”, afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “El Kymriah no sólo les ofrece a estos pacientes una nueva opción de tratamiento, sino una que ha mostrado tener tasas prometedores de remisión y supervivencia en los ensayos clínicos”, añadió.
La leucemia linfoblástica aguda o LLA es un cáncer de la médula ósea y de la sangre, en la cual el cuerpo produce linfocitos anormales. La enfermedad avanza con rapidez y es el cáncer infantil más común en los Estados Unidos El Instituto Nacional del cáncer estima que aproximadamente 3,100 pacientes menores de 21 años de edad son diagnosticados con LLA todos los años.
La LLA puede originarse ya sea en las células T o en las células B, siendo las segundas las más comunes. El Kymriah está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con ALLA de células B, y está indicado para aquellos cuyo cáncer no ha respondido al tratamiento inicial o ha regresado después del mismo, lo cual ocurre en un 15 a 20 por ciento de los pacientes.
En este comunicado señalan que “la seguridad y eficacia del Kymriah” quedaron “demostradas” en un ensayo clínico realizado en varios centros con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B, ya sea recidivante o refractaria. La tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento.
Esta agencia también advierte de que este este tratamiento puede conllevar “efectos secundarios graves”. Destacan que puede acarrear “la posibilidad de sufrir una tormenta de citocinas”, que causa fiebre alta y síntomas parecidos a los de la gripe, así como efectos neurológicos. Ambas secuelas pueden llegar a ser “mortales”. También aluden a “infecciones graves, presión arterial baja (hipotensión), lesiones renales agudas, fiebre y oxigenación reducida (hipoxia)”.