Estudian una terapia génica para detener la progresión de enfermedades neurodegenerativas

Barcelona, 3 jul (EFE).- La Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) está impulsando el estudio de una terapia génica para detener la progresión de enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer o la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

La investigación podrá llegar a la fase clínica gracias a un acuerdo de licencia de patente que la UAB ha firmado con la empresa norteamericana Anew Medical, que desarrolla terapias innovadoras para enfermedades neurodegenerativas y el cáncer, ha informado la universidad.

La terapia génica patentada por investigadores de la UAB protege, en ratones, contra los déficits cognitivos asociados al envejecimiento, mejora la función motora y retrasa la aparición de enfermedades como la ELA o el alzhéimer, según la UAB.

La terapia licenciada se basa en la proteína antienvejecimiento Klotho, expresada por el gen del mismo nombre e investigadores de la UAB han constatado en ratones que la regulación de esta proteína tiene un efecto neuroprotector, antiinflamatorio, antioxidante, regenerador y promielinizante, todos ellos procesos implicados en enfermedades neurodegenerativas.

Asimismo, los investigadores han aplicado ya la terapia génica con Klotho en ratones modelos de ELA y alzhéimer con un tratamiento único dirigido a todos los músculos esqueléticos mediante vectores virales sin capacidad infecciosa, llamados virus adenoasociados (AAV).

Los resultados obtenidos hasta ahora han mostrado una mejora en la función motora y un retraso clínicamente importante en la aparición de estas enfermedades.

El objetivo de la terapia es detener o retrasar los procesos patológicos asociados a la neurodegeneración proporcionando niveles sostenidos de la proteína Klotho en el cerebro, el líquido cefalorraquídeo y las neuronas motoras del tejido muscular, con una única dosis administrada en el sistema nervioso central.

Lideran el estudio investigadoras del Instituto de Neurociencias (INc-UAB) y del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad, y además cuenta con la participación de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA), Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).