“No nos recetan un medicamento para mi hijo porque es caro”

Carmen Baltasar (Navalmoral de la Mata, Cáceres, 1981) no recuerda con exactitud a cuántas reuniones ha acudido para solicitar el Ataluren para su hijo: con neurólogos, con el consejero Sebastián Celaya, con el presidente Javier Lambán… Lo que tiene grabado en la mente es marzo de 2014, la fecha en que al niño le diagnosticaron el síndrome de Duchenne. También, que no va a dejar de pelear por ayudarle.

¿Cuándo empezasteis a notar que algo no iba bien?

Sabíamos que algo pasaba casi desde que nació. Veíamos que no tenía fuerza para sujetar el cuello. Con nueve meses, no podía sentarse sin un apoyo. Cuando a los dos años, todavía no andaba, los médicos pensaron que era un retraso de psicomotricidad. A los tres, comenzó a ser tratado en Atención Temprana, pero no aprendía, no avanzaba, ni en psicomotricidad ni en nada. Empezamos a sospechar que había algo más; a los seis años, todavía no subía las escaleras, no saltaba, no hacía las mismas cosas que otros niños. Aunque la gente me decía que cada niño lleva su curso, la neuropediatra de Atención Temprana ordenó hacer un análisis, nos derivó al neurólogo, le hicieron una biopsia y detectaron que lo que tenía era Duchenne.

¿En qué consiste la enfermedad de Duchenne?

Nosotros no habíamos oído hablar nunca de esto y ahora somos unos expertos. La distrofia muscular Duchenne consiste en que el cuerpo no genera suficiente distrofina, una proteína que se encarga de ir recuperando los músculos cuando nos movemos. El cuerpo de los niños con Duchenne se va quedando sin fuerzas porque el espacio del músculo que no es regenerado es ocupado por grasa. Hacia los 10 ó 12 años tienen que empezar a utilizar silla de ruedas, les afecta al corazón, a los pulmones… y en el caso de mi hijo también le afecta cognitivamente. Tiene siete años y aún no sabe los nombres de los números ni de las letras. Además, es una enfermedad degenerativa, los pacientes tienen una muerte temprana, entre los 26 y los 30 años. Esto, que es muy importante, no lo tienen en cuenta cuando se niegan a recetarnos el fármaco que pedimos.

¿Qué conseguiría el Ataluren?

No hay nada que cure el síndrome Duchenne, pero este tratamiento aporta la distrofina que ese día el cuerpo no es capaz de generar. La enfermedad sigue avanzando, pero más despacio. Aunque no se pueden hacer previsiones exactas, porque depende de cada niño, se retrasan muchísimo las consecuencias. A mi hijo le detectaron la enfermedad en marzo de 2014 y solicitamos el Ataluren ese mismo verano, porque nos lo recomendaron en la asociación Duchenne Parent Project. Los neurólogos nos hicieron un informe favorable; aun así, estuvimos más de un año sin recibir una respuesta, ni que sí ni que no. En agosto de 2015 me enteré de que le autorizaban el fármaco a un niño que vive en la Comunidad de Madrid. Me alegré por ese niño y, a la vez, me hundí de ver que había pasado ya un año y seguían sin decirnos nada. Me puse en contacto con la otra mamá de niños con Duchenne en Aragón y decidimos actuar.

¿Qué hicisteis?

Empezamos una recogida de firmas en change.org y presentamos una reclamación en la Consejería de Sanidad. La primera vez que nos recibieron, escuchamos palabras muy bonitas: que sí, que lo iban a mirar, que estaban muy indignados por que no nos hubieran dado una respuesta todavía y que iban a agilizar todo el proceso. Pero pasaba el tiempo y seguían sin decirnos nada. Finalmente, en noviembre, el consejero Celaya nos comunicó que el Comité de Bioética no garantiza al 100% que el fármaco sea efectivo para los niños y que no iban a financiárnoslo. El Comité, según nos dijeron, sí aconsejaba que nos ayudaran en todo lo posible con las rehabilitaciones. ¿A ti te han ayudado? Pues a mí tampoco.

¿Cómo os quedáis en ese momento?

Es casi tan duro como descubrir la enfermedad. Nos duele tanto o más, porque tenemos la sensación de que un remedio está ahí, a la alcance de nuestras manos, y no llegamos a tocarlo. Nosotros confiábamos en el Comité de Bioética, no teníamos ninguna duda de que iba a dar su autorización. Cuando nos dijeron que no, yo no pude ni hablar, me levanté y me fui, ¿qué pintaba yo allí? Eso no tenía sentido.

¿Qué ocurre en el resto del país?

El Ataluren sí se administra en otras comunidades. Creemos que el único problema es el coste; el consejero nos ha llegado a decir que él no se va a gastar tanto dinero en nuestros hijos para un fármaco que no sabe si va a funcionar o no. La cuestión es que Celaya duda de que el medicamento vaya a curarles. Nosotros ya sabemos que no, pero paralizar o retrasar los efectos de una enfermedad degenerativa es fundamental. Los padres de otros niños con Duchenne nos dan ánimos porque nos dicen que el fármaco está funcionando.

¿A cuántos niños se les ha prescrito ya en España?

A quince y a todos les ha ido bien. No tenemos constancia de que a ninguno le haya provocado problemas. Y, entre los niños que se sometieron a los ensayos del medicamento, tampoco le fue mal a ninguno; solo hubo algún caso en que no les hizo efecto. Es un riesgo que yo asumo como madre.

¿El Comité de Bioética os alertó de que pudiera haber algún efecto secundario?

Sí, pero los efectos secundarios eran dolores de cabeza y de estómago. Para eso, hay paracetamol y unos buenos protectores de estómago. No es excusa.

¿Es un medicamento caro?

Sí, es muy caro. Depende del peso de los niños; por lo que hemos leído, el coste anual puede rondar entre 200.000 y 300.000 euros. Incluso aunque yo tuviera ese dinero, no puedo comprarlo, no está disponible en las farmacias. Tiene que ser el Gobierno de Aragón.

¿Tiene esperanzas de convencer al consejero?

Sí, porque no le va a quedar otro remedio. Una de sus excusas es que aún no se conocen los resultados definitivos del ensayo y la fase 3 acabará pronto. Lo que ocurre es que mientras tanto, estamos perdiendo un tiempo precioso. Cuando empezó este curso escolar, mi hijo aún podía subir las escaleras del autobús por sí mismo. Ahora ya no puede, le tengo que subir yo. Por eso, no sé a qué está esperando el Gobierno de Aragón.

¿Os habéis llegado a plantear empadronaros en otro sitio?

Sí, esa es la pena. Nosotros llevamos 15 años viviendo en Aragón, pero soy de Extremadura y allí están suministrando el fármaco a dos niños. Tengo allí a mi familia, pero aquí está mi casa, mi trabajo fijo, el trabajo de mi marido... ¿Nos tenemos que ir allí con una mano delante y otra detrás? ¿Y tener que volver a empezar con todos los informes médicos?

¿De dónde sacáis la fuerza?

De toda la gente que nos está apoyando. Y, sobre todo, de nuestros hijos. Yo pienso en mi hijo y quiero que, cuando sea mayor, sepa que hemos hecho todo lo que hemos podido (se emociona). Es que es tan injusto... Mi hijo tiene siete años y ya empieza a darse cuenta de lo que ocurre. Nos pregunta que por qué no se lo dan, ¿qué le respondo?