El precio de la primera terapia génica contra la leucemia vuelve a cuestionar la transparencia de los laboratorios

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU aprobó el pasado miércoles un tratamiento pionero contra un tipo de leucemia basado en la utilización células genéticamente modificadas de los pacientes para combatir la enfermedad. La propia agencia (FDA, por sus siglas en inglés) calificó el hecho como un paso “histórico” que podría transformar los tratamientos contra el cáncer durante los próximos años. Sin embargo, su precio, 475.000 dólares, vuelve a reabrir el debate sobre la accesibilidad y la falta de transparencia en el sector.

La terapia, denominada Kymriah y desarrollada en su fase final por la farmacéutica Novartis, se basa en la técnica CAR-T, que consiste en extraer linfocitos de un paciente y manipularlos genéticamente para que sean capaces de reconocer y atacar a las células tumorales. Una vez han sido modificados, los linfocitos volverían a inyectarse en el paciente en una sola intervención.

El procedimiento está indicado para pacientes menores de 25 años que padecen leucemia linfoblástica aguda de células B y que no responden a los tratamientos convencionales. “Este tipo de leucemia aguda es la más habitual en niños”, explica a eldiario.es Miguel Ángel Canales, Jefe de sección de Hematología del Hospital de la Paz, “y el tratamiento habitual se basa esencialmente en quimioterapia, aunque en los casos de mal pronóstico también utilizamos el transplante de médula”.

Según datos de la Sociedad Americana del Cáncer, los tratamientos convencionales consiguen hoy una remisión de 5 años o más en el 85% de los niños afectados. Pero existen unos 500 casos al año, solo en EEUU, en los que estos tratamientos no funcionan. En esos casos es en los que se ha probado Kymriah y, según los resultados publicados por la FDA, la terapia ha funcionado en un 83% de ellos.

Para Canales, este nuevo tratamiento representa “un avance importantísimo, porque se basa en utilizar nuestro propio sistema inmunológico para atacar a las células tumorales” y asegura que “hacer tratamientos dirigidos que permiten mayor eficacia y menor toxicidad es el futuro”.

¿Un precio disparatado?

Junto al anuncio de la aprobación por parte de la FDA, Novartis también ha hecho público el precio de referencia del tratamiento, que será de unos 475.000 dólares. El coste no incluye todos los gastos médicos asociados vinculados a la administración de este tratamiento.

El precio de salida de la terapia es, no obstante, inferior a algunas de las estimaciones que se habían realizado en los últimos meses para este tipo de tratamientos, como la realizada el pasado mes de marzo por el Instituto Nacional de Salud y Cuidados de Excelencia del Reino Unido, que estimó que el “límite superior” de un tratamiento como Kymriah podría ser de hasta 649.000 dólares.

Aún así, varias organizaciones han criticado el elevado coste. David Mitchell, fundador y presidente de la ONG Patients For Affordable Drugs, ha criticado duramente el precio en un comunicado y ha asegurado que “Novartis no debería recibir crédito por traer al mercado un medicamento a 475.000 dólares y afirmar que podrían haber cobrado mucho más por él”.

En España, la portavoz de Médicos del Mundo, Elena Urdaneta, ha asegurado a eldiario.es que aunque “el precio es muy alto, aún es un poco pronto para hacer valoraciones”, ya que el hecho de que sea “una medicina personalizada, hace que no se pueda comparar al resto de fármacos”.

Por su parte, desde la farmacéutica han defendido el precio fijado, asegurando que han intentado “equilibrar el acceso de los pacientes al tratamiento y garantizar un retorno de la inversión”, según declaraciones del jefe de oncología de Novartis, Bruno Strigini, al medio STAT. Sin embargo, la compañía no ha hecho públicos los costes del desarrollo de este tratamiento.

“Desconocemos cuánto ha invertido la compañía en el desarrollo de la terapia y creo que el primer paso es ser transparente”, explica a este medio Irene Bernal, responsable del área de acceso a medicamentos de la ONG Salud por Derecho. “Más allá de considerar que pedir 475.000 dólares por un tratamiento es algo disparatado, es fundamental que las compañías especifiquen cómo se ha llegado a ese precio”, insiste Bernal.

Más de 200 millones de dinero público

Además de las críticas por la falta de transparencia a la hora de especificar los costes de desarrollo de un fármaco o una nueva terapia, varias organizaciones también han criticado el hecho de que parte de la investigación que se utiliza para desarrollar nuevos tratamientos está financiada con dinero público. En el caso de Kymriah, Patients For Affordable Drugs ha publicado unos datos que indican que los contribuyentes estadounidenses han invertido más de 200 millones de dólares en el descubrimiento de las terapias CAR-T.

Pero no solo la financiación pública de parte de las investigaciones es objeto de crítica. Según ha desvelado la organización Knowledge Ecology International (KIE), la mitad del dinero invertido por Novartis para la realización de los ensayos clínicos provenía de créditos públicos. “La cifra de 200 millones de dólares es solo un punto de partida”, explica a eldiario.es James Love, director de KIE.

Según este analista, “una de las razones por las que el precio de Kymriah es tan alto es precisamente porque el desarrollo ha sido fuertemente subsidiado por el Gobierno de los EEUU”. Aún así, Love considera que el precio sigue siendo demasiado elevado, pues “la terapia no es cara de fabricar y el mercado es lo suficientemente grande para justificar un precio mucho más bajo”.

Novartis solo cobrará si resulta efectivo

NovartisLa compañía también ha anunciado que cobrará por el medicamento solo cuando logre una respuesta clínica positiva. Novartis ha asegurado que establecerá una colaboración con el programa de asistencia pública Medicare para que el Gobierno únicamente pague por los tratamientos si los pacientes responden bien durante el primer mes. Sin embargo, el escaso tiempo de garantía ha sido criticado por varias instituciones.

Desde el Drug Pricing Lab, un centro de investigación centrado en analizar los precios de los medicamentos contra el cáncer, consideran positivo que se empiece a relacionar directamente el precio de un medicamento con su eficacia, pero han mostrado sus dudas sobre que la farmacéutica haya establecido el margen de éxito del Kymriah en 30 días, dado que varios de los pacientes que tuvieron una respuesta positiva durante el primer mes, terminaron recayendo a los seis meses.

También James Love considera que “un mes no es tiempo suficiente para evaluar la eficacia y la seguridad de un tratamiento como este” y asegura que “este corto periodo de garantía parece más una medida de relaciones públicas que una propuesta seria”.

En cualquier caso, más allá de las particularidades del acuerdo de Novartis, el precio de Kymrah representa la confirmación del progresivo e imparable aumento de los nuevos tratamientos contra el cáncer y aún está por ver cómo reaccionarán las farmacéuticas que tienen terapias similares pendientes de aprobación.

En este ámbito se esperaba que la próxima compañía en comercializar su propio tratamiento genético fuera Kite Pharmaceuticals, que ha desarrollado una terapia basada también en la técnica CAR-T para el tratamiento del linfoma no Hodgkin y previsiblemente recibirá la aprobación de la FDA en los próximos meses. 

Sin embargo, el pasado lunes el gigante Gilead anunciaba la compra de Kite Pharmaceuticals por una cantidad cercana a los 12.000 millones de dólares. Con esta compra, la polémica empresa farmacéutica, denunciada por más de 30 organizaciones por el precio de su medicamento contra la hepatitis C (Sovaldi), consigue un lugar de privilegio en el ámbito de las terapias contra el cáncer.